Данідалорсен

Данідалорсен (API)

Даследчае прымяненне:
API данідалорсена — гэта антысэнсавы алігануклеатыд (ASO), які даследуецца для лячэння спадчыннага ангіянеўтычнага ацёку (HAE) і звязаных з ім запаленчых станаў. Ён вывучаецца ў кантэксце РНК-таргетнай тэрапіі, накіраванай на зніжэнне экспрэсііплазменны прэкалікрэін(мРНК KLKB1). Даследчыкі выкарыстоўваюць Донідалорсен для вывучэння механізмаў глушэння генаў, дозазалежнай фармакокінетыкі і доўгатэрміновага кантролю запалення, апасродкаванага брадыкінінам.

Функцыя:
Данідалорсен функцыянуе шляхам выбарачнага звязвання зKLKB1мРНК, што зніжае выпрацоўку плазменнага прэкалікрэіну — ключавога фермента ў калікрэін-кінінавай сістэме, які адказвае за ўзнікненне ацёку і запалення пры НАА. Зніжаючы ўзровень калікрэіну, донідалорсен дапамагае прадухіліць прыступы НАА і памяншае цяжар захворвання. Як актыўны інгібітар (АФІ), ён служыць асноўным тэрапеўтычным кампанентам у распрацоўцы працяглага дзеяння для падскурнага ўвядзення ў лячэнні НАА.