Гівасіран

Гівасіран (API)

Даследчае прымяненне:
Гівасіран API — гэта сінтэтычная малая інтэрферуючая РНК (сіРНК), якая вывучаецца для лячэння вострай пячоначнай парфірыі (ВПГ). Яна спецыяльна накіравана наНАЖАЛЬ1ген (сінтаза аміналевулінавай кіслаты 1), які ўдзельнічае ў шляху біясінтэзу гема. Даследчыкі выкарыстоўваюць Гівасіран для вывучэння тэрапіі на аснове РНК-інтэрферэнцыі (RNAi), геннага глушэння, накіраванага на печань, і мадуляцыі метабалічных шляхоў, якія ўдзельнічаюць у парфірыі і звязаных з ёй генетычных захворваннях.

Функцыя:
Гівасіран функцыянуе, зніжаючы экспрэсіюНАЖАЛЬ1у гепатацытах, тым самым памяншаючы назапашванне таксічных прамежкавых прадуктаў гема, такіх як АЛК (аміналевулінавая кіслата) і ПБГ (парфабілінаген). Гэта дапамагае прадухіліць нейравісцаральныя прыступы, звязаныя з вострай пячоначнай парфірыяй. Як актыўны інгібітар пячоначнай парфірыі, Гівасіран з'яўляецца актыўным фармацэўтычным кампанентам у тэрапіі на аснове РНК-інтэрферэнцыі (RNAi), прызначаных для забеспячэння доўгатэрміновага кантролю АГП пры падскурным увядзенні.