Інклісіран натрыю

Інклісіран натрыю (API)

Даследчае прымяненне:
Інклісіран натрыю API (актыўны фармацэўтычны інгрэдыент) вывучаецца ў асноўным у галіне РНК-інтэрферэнцыі (RNAi) і сардэчна-сасудзістай тэрапіі. Як двухланцуговая siRNA, накіраваная на ген PCSK9, яна выкарыстоўваецца ў даклінічных і клінічных даследаваннях для ацэнкі стратэгій працяглага дзеяння геннага глушэння для зніжэння ўзроўню халестэрыну ЛПНП (халестэрыну ліпапратэінаў нізкай шчыльнасці). Яна таксама служыць мадэльным злучэннем для вывучэння сістэм дастаўкі siRNA, стабільнасці і РНК-тэрапіі, накіраванай на печань.

Функцыя:
Інклісіран натрыевы API дзейнічае шляхам заглушэння гена PCSK9 у гепатацытах, што прыводзіць да зніжэння выпрацоўкі бялку PCSK9. Гэта прыводзіць да паляпшэння рэцыркуляцыі рэцэптараў ЛПНП і большай эфектыўнасці вывядзення халестэрыну ЛПНП з крыві. Яго функцыя як сродку працяглага дзеяння, які зніжае ўзровень халестэрыну, падтрымлівае яго выкарыстанне ў лячэнні гіперхалестэрыняміі і зніжэнні рызыкі сардэчна-сасудзістых захворванняў. Як актыўны інгібітар, ён з'яўляецца асноўным актыўным кампанентам у лекавых прэпаратах на аснове Інклісірана.