Алігануклеатыдныя API
-
Інклісіран натрыю
Інклісіран натрыю API (актыўны фармацэўтычны інгрэдыент) вывучаецца ў асноўным у галіне РНК-інтэрферэнцыі (RNAi) і сардэчна-сасудзістай тэрапіі. Як двухланцуговая siRNA, накіраваная на ген PCSK9, яна выкарыстоўваецца ў даклінічных і клінічных даследаваннях для ацэнкі стратэгій працяглага дзеяння геннага глушэння для зніжэння ўзроўню халестэрыну ЛПНП (халестэрыну ліпапратэінаў нізкай шчыльнасці). Яна таксама служыць мадэльным злучэннем для вывучэння сістэм дастаўкі siRNA, стабільнасці і РНК-тэрапіі, накіраванай на печань.
-
Данідалорсен
API данідалорсена — гэта антысэнсавы алігануклеатыд (ASO), які даследуецца для лячэння спадчыннага ангіянеўтычнага ацёку (HAE) і звязаных з ім запаленчых станаў. Ён вывучаецца ў кантэксце РНК-таргетнай тэрапіі, накіраванай на зніжэнне экспрэсііплазменны прэкалікрэін(мРНК KLKB1). Даследчыкі выкарыстоўваюць Донідалорсен для вывучэння механізмаў глушэння генаў, дозазалежнай фармакокінетыкі і доўгатэрміновага кантролю запалення, апасродкаванага брадыкінінам.
-
Фітусіран
Фітусіран API — гэта сінтэтычная малая інтэрферуючая РНК (сіРНК), якая даследуецца ў першую чаргу ў галіне гемафіліі і парушэнняў згусальнасці крыві. Яна накіравана наантытромбін (AT або SERPINC1)ген у печані для зніжэння выпрацоўкі антытромбіну. Даследчыкі выкарыстоўваюць Фітусіран для вывучэння механізмаў РНК-інтэрферэнцыі (RNAi), спецыфічнага для печані заглушэння генаў і новых тэрапеўтычных стратэгій для аднаўлення балансу згусальнасці крыві ў пацыентаў з гемафіліяй А і В, з інгібітарамі або без іх.
-
Гівасіран
Гівасіран API — гэта сінтэтычная малая інтэрферуючая РНК (сіРНК), якая вывучаецца для лячэння вострай пячоначнай парфірыі (ВПГ). Яна спецыяльна накіравана наНАЖАЛЬ1ген (сінтаза аміналевулінавай кіслаты 1), які ўдзельнічае ў шляху біясінтэзу гема. Даследчыкі выкарыстоўваюць Гівасіран для вывучэння тэрапіі на аснове РНК-інтэрферэнцыі (RNAi), геннага глушэння, накіраванага на печань, і мадуляцыі метабалічных шляхоў, якія ўдзельнічаюць у парфірыі і звязаных з ёй генетычных захворваннях.
-
Плозасіран
Плазасіран API — гэта сінтэтычная малая інтэрферуючая РНК (сіРНК), распрацаваная для лячэння гіпертрыгліцерыдэміі і звязаных з ёй сардэчна-сасудзістых і метабалічных захворванняў. Яна накіравана наAPOC3ген, які кадуе апаліпапратэін C-III, ключавы рэгулятар метабалізму трыгліцерыдаў. У даследаваннях Плозасіран выкарыстоўваецца для вывучэння стратэгій зніжэння ўзроўню ліпідаў на аснове RNAi, спецыфічнасці глушэння генаў і працяглага лячэння такіх захворванняў, як сіндром сямейнай хіламікранеміі (СХХ) і змяшаная дысліпідэмія.
-
Зілебесіран
API Зілебесірана — гэта эксперыментальная малая інтэрферуючая РНК (сіРНК), распрацаваная для лячэння гіпертаніі. Яна накіравана наАГТген, які кадуе ангіятэнзінаген — ключавы кампанент рэнін-ангіятэнзін-альдастэронавай сістэмы (РААС). У даследаваннях зілебесіран выкарыстоўваецца для вывучэння падыходаў да глушэння генаў для доўгатэрміновага кантролю артэрыяльнага ціску, тэхналогій дастаўкі РНК-інтэрферонаў і больш шырокай ролі шляху РААС у сардэчна-сасудзістых і нырачных захворваннях.