Плозасіран

Плозасіран (API)

Даследчае прымяненне:
Плазасіран API — гэта сінтэтычная малая інтэрферуючая РНК (сіРНК), распрацаваная для лячэння гіпертрыгліцерыдэміі і звязаных з ёй сардэчна-сасудзістых і метабалічных захворванняў. Яна накіравана наAPOC3ген, які кадуе апаліпапратэін C-III, ключавы рэгулятар метабалізму трыгліцерыдаў. У даследаваннях Плозасіран выкарыстоўваецца для вывучэння стратэгій зніжэння ўзроўню ліпідаў на аснове RNAi, спецыфічнасці глушэння генаў і працяглага лячэння такіх захворванняў, як сіндром сямейнай хіламікранеміі (СХХ) і змяшаная дысліпідэмія.

Функцыя:
Плозасіран функцыянуе шляхам заглушэнняAPOC3мРНК у печані, што прыводзіць да зніжэння ўзроўню апаліпапратэіна С-III. Гэта спрыяе ўзмацненню ліполізу і вывядзенню ліпапратэінаў, багатых трыгліцерыдамі, з крыві. Як актыўны інгібітар плазасіран дазваляе распрацоўваць працяглыя метады лячэння, накіраваныя на значнае зніжэнне ўзроўню трыгліцерыдаў і зніжэнне рызыкі панкрэатыту і сардэчна-сасудзістых падзей у пацыентаў з цяжкімі або генетычнымі парушэннямі ліпіднага балансу.