У 2021-12-06, час ЗША, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) абвясціла пра станоўчыя вынікі вышэйшай лініі свайго фазы III клінічнага выпрабавання кандыдата ў наркотыкі Trofinetide. Выпрабаванне фазы III пад назвай Lavender у асноўным выкарыстоўваецца для ацэнкі бяспекі і эфектыўнасці трофінетыду пры лячэнні сіндрому RETT (RS). Усяго было залічана 189 суб'ектаў, усе жанчыны ва ўзросце 5-20 гадоў з Rs.
Лаванда была двайным сляпым, рандомізаваным, плацебо-кантраляваным выпрабаваннем 12 тыдняў з камбінаванымі першаснымі канчатковымі пунктамі паводніцкай анкеты RS (RSBQ) і клінічнай вынікам глабальнай шкалы рэйтынгаў (CGI-I), як ацэньваецца медперсаналам і лекарамі адпаведна; Ключавая другасная канчатковая кропка-гэта маштаб зносін і сімвалічнага паводзін для немаўлятаў і дзяцей (CSBS-DP-IT-Social), якая ў асноўным выкарыстоўваецца для ацэнкі развіцця сацыяльных, вербальных і сімвалічных паводзін у немаўлятаў і дзяцей дзяцей 6–24 месяцаў, і можа быць выкарыстаны для аўтызму ранняга праверкі на сімптомы затрымкі развіцця і затрымкі ў развіцці, якія ацэньваюцца медсястра.
Вынікі паказалі, што трофіцід меў значнае паляпшэнне ў абедзвюх першасных канчатковых кропках у параўнанні з плацебо. Змены з базавага ўзроўню ў RSBQ для плацебо і трофіціду на 12 тыдні склалі -1,7 супраць -5,1 (р = 0,0175); Вынікі CGI-I склалі 3,8 супраць 3,5 (р = 0,0030). Між тым, пераход ад зыходнага ўзроўню ў CSBS-DP-IT-Social склала -1,1 і -0,1 для плацебо і трофінетыду адпаведна.
Як першасныя, так і першасныя другасныя канчатковыя кропкі лаванды прадэманстравалі патэнцыял трофіціду для лячэння RS, аднак варта адзначыць, што хуткасць спынення лячэння даследавання, звязанай з узнікненнямі пабочных падзей (TEAES), была вышэйшай у арм -трофінедзе ў параўнанні з плацебо, два былі 2,1% і 17,2% адпаведна. Сярод іх найбольш распаўсюджаныя пабочныя з'явы былі:
① Дыярэя - трофінетыд склала 80,6% (97,3% з якіх былі лёгкімі і ўмеранымі), а плацебо - 19,1%;
② Ваніты - трофіцід склаў 26,9% (96% з якіх былі лёгкімі і ўмеранымі), а плацебо - 9,6%;
③ Сур'ёзныя пабочныя з'явы адбыліся ў 3,2% суб'ектаў у абедзвюх групах.
Суб'екты ў судовым працэсе па лаванды будуць працягваць атрымліваць трофінетыд пасля завяршэння выпрабавання альбо ў адкрытым маркіроўцы і даследаваннях пашырэння бэка-2, і> 95% суб'ектаў, якія завяршылі даследаванне лаванды, вырашылі перайсці на даследаванне пашырэння адкрытай маркі LILAC.
Час паведамлення: 17 лютага 2012 г.