06.12.2021 г. па амерыканскім часе кампанія Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) абвясціла аб станоўчых выніках клінічных выпрабаванняў III фазы свайго кандыдата на лекі, трафинетида.Даследаванне III фазы пад назвай Lavender выкарыстоўваецца ў асноўным для ацэнкі бяспекі і эфектыўнасці трафинетида ў лячэнні сіндрому Рэтта (RS).Усяго было залічана 189 прадметаў, усе жанчыны ва ўзросце 5-20 гадоў з РС.
Lavender было падвойным сляпым рандомізірованным плацебо-кантраляваным даследаваннем працягласцю 12 тыдняў з камбінаванымі першаснымі канчатковымі кропкамі паводніцкага апытальніка RS (RSBQ) і глабальнай рэйтынгавай шкалы клінічных вынікаў (CGI-I), па ацэнцы медыцынскіх работнікаў і лекараў адпаведна;ключ Другаснай канчатковай кропкай з'яўляецца шкала развіцця камунікацыі і сімвалічнага паводзін для немаўлятаў і малых (CSBS-DP-IT-Social), якая ў асноўным выкарыстоўваецца для ацэнкі развіцця сацыяльных, вербальных і сімвалічных паводзін у немаўлятаў і дзяцей ранняга ўзросту 6–24 гадоў. месячнага ўзросту, і можа быць выкарыстаны для лячэння аўтызму. Ранні скрынінг сімптомаў затрымкі развіцця і іншых затрымкаў у развіцці, па ацэнцы медыцынскіх работнікаў.
Вынікі паказалі, што Трофинетид меў значныя паляпшэнні ў абодвух асноўных канчатковых кропках у параўнанні з плацебо.Змены ў параўнанні з зыходным паказчыкам RSBQ для плацебо і трафинетида на 12 тыдні склалі -1,7 супраць -5,1 (р=0,0175);Паказчыкі CGI-I былі 3,8 супраць 3,5 (p=0,0030).Між тым, змена зыходнага ўзроўню ў CSBS-DP-IT-Social склала -1,1 і -0,1 для плацебо і трафинетида адпаведна.
Як першасныя, так і першасныя другасныя канчатковыя паказчыкі лаванды прадэманстравалі патэнцыял трафинетида для лячэння РС, аднак варта адзначыць, што частата спынення даследаванага лячэння ў сувязі з непажаданымі з'явамі (TEAE) была вышэй у групе трафинетида ў параўнанні з плацебо , Два склалі 2,1% і 17,2% адпаведна.Сярод іх найбольш частымі пабочнымі з'явамі былі:
① Дыярэя - Трофинетид склаў 80,6% (97,3% з якіх былі ад лёгкай да сярэдняй ступені), а плацебо - 19,1%;
② Ваніты - Трофинетид склаў 26,9% (96% з якіх былі ад лёгкай да ўмеранай), а плацебо - 9,6%;
③ Сур'ёзныя пабочныя з'явы адбыліся ў 3,2% суб'ектаў абедзвюх груп.
Суб'екты ў даследаванні Lavender будуць працягваць атрымліваць Trofinetide пасля завяршэння выпрабаванні або ў адкрытым даследаванні Lilac і Lilac-2 пашырэння, і> 95% суб'ектаў, якія скончылі даследаванне Lavender вырашылі перайсці на Lilac open-label пашырэнне даследаванняў, вынікі будуць прадстаўлены на маючай адбыцца медыцынскай сустрэчы.
Час публікацыі: 17 лютага 2022 г